Un medicamento orfo é aquel destinado á prevención, diagnóstico ou tratamento de enfermidades raras ou de enfermidades graves máis comúns. Denomínaselle "orfo" porque a industria farmacéutica ten pouco interese, baixo as condicións normais do mercado, para desenvolver e poñer no mercado produtos dirixidos soamente a unha pequena cantidade de pacientes que sofren de condicións moi raras.
